In plaats van te proberen cholesterol uit het bloed te verwijderen, gaat lepodisiran rechtstreeks naar de lever (de fabriek) en verstoort het de genboodschap die verantwoordelijk is voor de productie van een eiwit genaamd apolipoproteïne(a). Nauwkeurige targeting: Dit eiwit is het belangrijkste bestanddeel van lipoproteïne(a), of Lp(a). Zonder dit eiwit kan het lichaam geen Lp(a)-moleculen aanmaken, wat resulteert in een scherpe daling van de Lp(a)-spiegel in het bloed. 2. Waarom is Lp(a) gevaarlijk? Genetische factor: In tegenstelling tot LDL-cholesterol, dat wordt beïnvloed door voeding, worden Lp(a)-waarden voor 80-90% bepaald door DNA. Risico’s: Hoge waarden verhogen het risico op hartaanvallen, beroertes en aortastenose, omdat Lp(a) de plaquevorming (atherosclerose) bevordert en de kans op bloedstolsels vergroot. 3. Resultaten van klinische studies (fase 1 en 2): De recent gepresenteerde resultaten (waaronder de ALPACA-studie die in 2025 wordt gepubliceerd) laten indrukwekkende cijfers zien: Werkzaamheid: Een enkele injectie van 400 mg of 608 mg verlaagde de Lp(a)-waarden met meer dan 94%. Duur: Het effect hield zeer lang aan; na een volledig jaar met een enkele injectie bleven de Lp(a)-waarden ongeveer 88% tot 91% lager.